Donostia Ospitalea da Estatuan Luxturna, erretinako distrofia hereditarioak tratatzeko lehenengo gene-terapia, aplikatzeko hautatutako 5 zentroetako bat
Terapia berri honek begietako gene-terapiako tratamenduen abangoardian kokatzen du Osakidetza
Osakidetzak terapia berritzaile bat eskainiko die laster RPE65 genearen alterazio batek eragindako erretinako distrofia duten pazienteei. Novartisen tratamendu berriak (Luxturnaâ), “voretigene neparvovec” oinarri duenak, irtenbide bat ematen die erretinako distrofia jakin batzuk dituzten eta, tratatuko ez balira, pixkanaka ikusmena galtzen joango liratekeen pertsonei. Farmako berri honi esker sanitarioek eraginkortasunez tratatu ahal izango dituzte era honetako patologiak, eta gaixotasunaren aurrerapena moteltzea edo geldiaraztea lor dezakete.
Gotzone Sagardui Osasuneko sailburuak positiboki baloratu du albiste hau, medikuntzaren arloan beste aurrerapauso bat baita. Gainera, adierazi du Donostiako Unibertsitate Ospitalea dela tratamendu berri hau ezartzeko Estatuan hautatutako 5 zentroetako bat. Zehazki, adierazitako ospitaleko Oftalmologia zerbitzua da tratamendua terapia berritzaile honekin emateko Estatu osoko erreferentzia-zentro gisa akreditatu dutenetako bat.
Sailburuaren esanetan, terapia garatzeko ongien gaituta dagoen zentroetako bat delako hautatu dute, bai Euskadiko osasunaren arloko profesionalen kalitateagatik eta konpromisoagatik, bai erakundeek Euskadiko osasun-sistema modernizatzearen eta eguneratzearen alde egindako apustu erabakigarriagatik.
ERRETINAKO DISTROFIARAKO LEHENENGO TRATAMENDUA
RPE65 genearen alterazio batek eragindako erretinako distrofietarako dagoen lehenengo tratamendua da, eta horri esker ikusmen-funtzioa hobetu daiteke eta gaixotasunaren aurrerapena moteldu edo geldiarazi daiteke paziente batzuetan. Orain arte aldizkako jarraipena baino ezin zitzaien eskaini pazienteei, eta horrekin lotutako konplikazioak, hala nola, kataratak edo makulako edema tratatzea besterik ez zegoen.
NOLA FUNTZIONATZEN DU TERAPIAK?
Terapia honetan gene akastunaren kopia osasuntsu bat sartzen da begian. Era horretara, birusak genea erretinako zeluletara eramaten du. Horren ondorioz, erretinak ikusmenerako behar diren proteinak sor ditzake. Genea garraiatzeko erabilitako birusak ez du gaixotasunik eragiten gizakietan.
EMAITZAK
Aldez aurreko ikerketan parte hartu zuten eta erretinako distrofiarako gene-terapiaren tratamendua jaso zuten paziente askotan nabaritu zen hobera egin zutela argi gutxirekin labirinto batean nabigatzeko gaitasunean (mugikortasun test bat da), bai eta argiarekiko sentsibilitatean eta ikuseremuan ere. Eragina tratamendua egin eta 5 urtera ere nabaritu zen. Uste da tratamendu honek pertsona baten ikusmena egonkortu dezakeela eta okerrera egitea saihestu dezakeela.
Tratamendua akreditazio-prozesu batetik igaro diren erreferentziako zentroetan bakarrik egin ahal izango da, eta horrek barne hartzen ditu farmakoa farmazian prestatzea eta maneiatzea eta zirujauen entrenamendu kirurgikoa. Horixe da Osakidetzaren Donostia Unibertsitate Ospitalearen kasua.
Estatu Batuetan hamar zentro bakarrik daude tratamendua ezartzeko gaituta, eta Europari dagokionez, Erresuma Batuan, Frantzian, Alemanian eta Italian banatuta daude. Orain Espainiako Estatuan tratamendua egingo dutenak izango dira Osakidetza, Bartzelonako Hospital Sant Joan de Déu – Hospital Bellvitge partzuergoa, Madrilgo 12 de Octubre ospitalea eta Sevillako Virgen Macarena ospitalea.
