Gene-terapiaren helburua pertsona baten barruan ‘oker’ dagoen gene bat, bere funtzioa betetzen ari ez dena alegia, gene ‘zuzen’ batekin ordezkatzea da. Gene bakar bati eragiten dioten gaixotasunei aplikatzen zaie, hala nola hemofilia, Duchenneren gaixotasuna edo Huntingtonen gaixotasunean, kasu. Gaixotasun larriak dira, sendatzeko itxaropenik gabeak, iraupen luzekoak eta gaixoentzat eta haien familientzat oso ondorio penagarriak dituztenak.
Terapia berritzaile hau gauzatzeko metodorik orokorrena birus adenoelkartuak (AAV) erabiltzea da, gene zuzena gorputzaren barruan lekualdatzeko ibilgailu gisa erabiltzen dena. TAAV enpresa bioteknologikoak urrats kualitatibo bat eman du medikuntza abangoardista horren alde, “dbDNA” izeneko DNA sintetiko mota bat garatuz, eta honen bidez, AAV-a modu seguruago, eraginkorrago eta eskalagarriagoan ekoizteko aukera ematen du. “Terapia genikoan aurrera egiten dugu, gure DNA sintetiko, lineal eta kate bikoitzari esker, AAVren produkziorako industriaren estandar berria den aldetik”, diote enpresatik.
Donostiako konpainia honek asmatutako teknologiak eskaintzen dituen abantailen artean, aipatu behar da bere segurtasuna, eraginkortasun handiagoa eta fabrikazio prozesu azkar batean oinarritzen dena. Zentzu honetan, entzimatikoki ekoizten denez eta sekuentzia bakterianoak ezabatzean dituenez, sortutako DNA sintetikoak antibiotikoekiko erresistenteak diren geneak saihesten ditu. Era berean, nahi ez diren sekuentziak ezabatzen ditu, eta, teknologia eskalagarria denez, miligramo eta multigramo eskalan fabrikatzen da, prozesu berdinarekin eta enpresaren instalazio berberetan. “Egunetan fabrikatzen dugu, ez hilabeteetan, eta entregatzeko epea 3 hilabetetik beherakoa da kasu gehienetan”, adierazten dute TAAV-etik.
2020an, TAAVk Donostiako Parke Teknologikoan zituen azken belaunaldiko instalazioak inauguratu zituen. Egoitza horrek lau suite eta euskarri-laborategi gehigarri ditu, kalitate handiko dbDNAren fabrikaziorako berariaz diseinatuak. Ondoren, 2022ko otsailean, AskBio konpainiak iragarri zuen TAAVren jabetzaren % 100 eskuratuko zuela, patentatutako teknologia fabrikatzen jarraitzeko, bai kanpoko bezeroentzat, bai terapia genikoan aitzindaria den multinazional horren produktuak garatzeko barne-lerroarentzat.
Donostiako enpresaren proiektu berrienen artean, Hazitek (Spri, Eusko Jaurlaritza) programaren barruan dagoen eta birus terapeutikoak garatzeko dbDNA ikertzera bideratuta dagoen proiektu batean parte hartzea dago. “Gure helburua, AAV fabrikatzeko urrezko DNA estandarra ematea da”, azpimarratzen dute enpresatik.
info+: taav.com
