“Los nuevos ensayos clínicos con terapia génica sugieren el comienzo de una nueva forma de medicina molecular”, aseguró el Prof. Jude Samulski, director del Centro de Terapia Génica de la Universidad de Carolina del Norte (Estados Unidos), durante el Simposio Internacional “Liver directed gene therapy for rare diseases”, celebrado en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra.
El Dr Samulski descubrió durante la realización de su tesis doctoral uno de los vectores virales más prometedores para la aplicación clínica de la terapia génica, el virus adenoasociado. Desde entonces su trabajo de investigación se ha centrado en la caracterización del virus, en la búsqueda de herramientas para su manipulación y en su aplicación clínica. Las principales aportaciones de la comunidad científica que facilitaron el nuevo campo de la terapia génica son la secuenciación de genoma humano, el desarrollo específico de “modelos animales”, que reproducen las principales características de las enfermedades humanas, y la ingeniería de los virus humanos como los sistemas de transferencia de genes.
El Prof. Samulski explicó que el avance más importante en la terapia génica es el desarrollo de sistemas más eficientes de liberación de genes. “Actualmente somos capaces de realizar procedimientos de transferencia génica más eficaces y precisos que aumentan la seguridad para el paciente. Estos avances han provocado una avalancha de nuevos ensayos clínicos que abren una nueva etapa en la medicina personalizada. En concreto, en nuestro Centro de Terapia Génica hemos constatado buenos resultados clínicos de la terapia génica experimental en pacientes con enfermedades raras como la hemofilia por el factor IX, la amaurosis congénita de Leber (un tipo de ceguera), el síndrome de Wiskott-Aldrich o la adrenoleucodistrofia, entre otras”.
La calidad de la investigación en terapia génica y la necesidad de financiación
Durante su visita al CIMA de la Universidad de Navarra, destacó los avances basados en la investigación que se llevan a cabo en nuestro país. “El equipo de investigación ubicado en Pamplona (coordinado por los doctores Jesús Prieto y Gloria González-Aseguinolaza) se ha posicionado como líder en la transferencia de genes para trastornos del hígado, como la enfermedad de Wilson, la porfiria aguda intermitente o la cirrosis hepática. Asimismo, debo destacar la calidad del trabajo que se lleva a cabo sobre los trastornos de mucopolisacáridos (Dra. Fátima Bosch-Universidad Autónoma de Barcelona), o sobre errores congénitos del metabolismo; es decir, la hiperoxaluria (Dr. Eduardo Salido, Universidad de La Laguna -Tenerife)”.
Según el profesor Samulski, “el desarrollo de estas iniciativas terapéuticas solo es posible si se ve amparado por un fuerte compromiso de financiación por parte de los organismos oficiales. En los EE.UU., incluso en tiempos económicos difíciles, ha sido fundamental impulsar el motor de la investigación. Gracias a los resultados tan prometedores, España se está posicionando en un nivel muy competitivo, dentro de un contexto internacional preparado para explotar lo que será la nueva ola de avances médicos para tratar enfermos con trastornos genéticos. Es un privilegio formar parte de este increíble viaje, similar al espíritu pionero de los primeros exploradores españoles. Compartir los avances terapéuticos para estas enfermedades genéticas con el talento de los colegas españoles hace que el “trabajo duro” sea más llevadero”.
Consorcio AIPGENE
El Simposio Internacional “Liver directed gene therapy for rare diseases”, celebrado en el CIMA de la Universidad de Navarra (España), fue organizado por los socios del consorcio europeo AIPGENE.
AIPGENE es un consorcio de colaboración financiado por la Unión Europea. Está compuesto por diferentes grupos que participan en el programa preclínico y clínico para la selección del mejor vector de terapia génica con aplicación terapéutica en la porfiria aguda intermitente: CIMA (Pamplona); DIGNA Biotech (Madrid); Uniqure (Amsterdam); Clinica Universidad de Navarra (Pamplona); Hospital 12 Octubre (Madrid); Instituto Karolinska (Estocolmo) y Nationales Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) (Heidelberg).
